Немецкие ученые из Университета Юлиуса и Максимилиана в Вюрцбурге провели ряд экспериментов с РНК патогенной бактерии и пришли к выводу, что метод генного редактирования CRISPR может быть применим не только на ДНК, но и на РНК. Это означает, что технология CRISPR/Cas9 обладает гораздо большим потенциалом, чем предполагалось ранее.

Метод редактирования генов CRISPR/Cas9 позволяет вносить изменения в цепочки ДНК. С помощью белка Cas9 можно, например, находить дефектные участки в ДНК и заменять их здоровыми. Коммерциализация технологии еще не началась из-за ряда нерешенных научных и юридических вопросов, но о ее потенциале говорят все чаще, в том числе и инвесторы. Способность редактировать гены позволяет, в частности, улучшать характеристики растений, а в перспективе избавляться от генетических заболеваний у людей.
То, что CRISPR/Cas9 эффективен в том числе и при редактировании РНК, значительно расширяет возможности использования технологии. Дело в том, что РНК служит шаблоном для трансляции генетической информации в белки. Контроль за РНК позволяет решать, какие гены активировать или дезактивировать, что будет особенно важно, например, в борьбе с человеческими вирусами.

Технология редактирования CRISPR/Cas9 может стать новым словом в медицине, благодаря возможности лечения редких генетических заболеваний, которые сегодня считаются неизлечимыми. CRISPR имеет большой потенциал для использования в растениеводстве, животноводстве, медицине, фармакологии и других сферах.

Эксперты рынка, настроенные оптимистично, говорят о вероятном начале коммерческого применения CRISPR через 5-10 лет. Пессимисты говорят, что большое количество ошибок при проведении редактирования CRISPR/Cas9 отодвинет начало коммерческого использования на более поздний срок. Тем не менее, расширение сферы применения технологии до РНК – это позитивный сигнал, который может ускорить начало коммерческой реализации проектов на основе CRISPR/Cas9. В частности, требования к точности в случае с редактированием генов растений намного ниже, чем при лечении людей.

Основными бенефициарами будущего рынка CRISPR станут биотехнологические компании CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ), Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ) и Intellia Therapeutics Inc. (NTLA, NASDAQ).