Новый метод генного редактирования CRISPR делает процедуру более безопасной и, вероятно, еще больше приближает начало коммерческого использования технологии.

Технология редактирования CRISPR/Cas9 может стать новым словом в медицине, благодаря возможности лечения редких генетических заболеваний, которые сегодня считаются неизлечимыми. Эксперты рынка, настроенные оптимистично, говорят о вероятном начале коммерческого применения CRISPR через 5-10 лет. Пессимисты говорят, что большое количество ошибок при проведении редактирования CRISPR/Cas9 отодвинет начало коммерческого использования на более поздний срок. Однако ряд перспективных разработок позволяет повысить точность проведения процедуры и сделать ее более безопасной. Ранее Ffin.ru рассказывал о технологии, которая увеличивает эффективность CRISPR в десять раз и может ускорить начало коммерческого применения генного редактирования. А на прошлой неделе еще одна группа исследователей из Института Солка (США) представила свой вариант CRISPR/Cas9 – воздействие на геном не путем вырезания участков ДНК, а путем повышения экспрессии определенных генов. Эксперименты на мышах показали, что таким методом можно вернуть нормальную работу почек при генетическом заболевании, а также заставить поджелудочную железу снова вырабатывать инсулин при диабете первого типа. Исследователи отметили, что их метод также может быть применим при коррекции неврологических расстройств, таких как болезнь Альцгеймера и болезнь Паркинсона.

Особенность новой методики в том, что она не удаляет целевые гены, а повышает или понижает их активность. Это надежнее и безопаснее, а также позволяет, теоретически, применять CRISPR для лечения множества заболеваний.

Разработки последних лет показывают, что CRISPR – перспективная медицинская технология, которая может полностью изменить современную медицину и избавить людей от заболеваний, которые считаются неизлечимыми. Кроме того, ученые приблизились к тому, чтобы сделать эту технологию более безопасной для людей и свести к минимуму количество вероятных ошибок.

Компании, которые имеют разработки CRISPR, долгое время вели между собой патентные споры за право на технологию. Окончательно решение по патентному спору между Калифорнийским университетом в Беркли и Институтом Броуда относительно прав на технологию редактирования генов CRISPR/Cas9 было вынесено только в феврале нынешнего года. Ведомство по патентам и товарным знакам США постановило, что патенты не перекрывают друг друга. Впрочем, споры за технологию могут возобновиться при начале коммерческого использования CRISPR. Именно это является основным риском для всей отрасли генного редактирования.

Основными бенефициарами нового рынка станут компании Editas Medicine Inc. (EDIT, NASDAQ), Intellia Therapeutics Inc. (NTLA, NASDAQ), CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ).