Биотехнологические компании Biogen Inc. (BIIB, NASDAQ) и Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS, NASDAQ) на этой неделе получили одобрение от FDA для своего препарата Spinraza (Nusinersen) от спинальной мышечной атрофии (СМА). На данном этапе компании могут стать единственными поставщиками препарата от смертельного заболевания. Предполагается, что препарат Spinraza может стать блокбастером.

Biogen и Ionis получили одобрение для Spinraza от FDA всего через три месяца после подачи заявления. Spinraza является первым препаратом, одобренным для лечения СМА. Это генетическое заболевание характеризуется потерей моторных нейронов в головном и спинном мозге и может привести к параличу. СМА является причиной смерти новорожденных и детей дошкольного возраста: примерно 50% детей с СМА не доживают до двух лет. Заболевание встречается сравнительно часто, для подобных болезней: с СМА рождается один ребенок на 6-10 тыс. новорожденных. Это делает СМА одной из самых распространенных генетических патологий. Примерно каждый 50-й человек в мире может быть носителем рецессивного гена, способного вызвать СМА у детей. Если носителями гена являются оба родителя, то вероятность рождения ребенка с СМА составляет 25%. Таким образом, существует потенциальный рынок для Spinraza, и лекарство очень востребовано.

Стоимость лекарств от подобных наследственных заболеваний обычно высока. Наибольшую выгоду от продажи Spinraza получит компания Biogen. Однако за счет нескольких поэтапных выплат и многоуровневых лицензионных платежей Ionis Pharmaceuticals также ждет роста дохода уже в среднесрочной перспективе.

По оценкам Porges, около 1700 пациентов с СМА начнут лечение в 2017 г. в США. Как ожидается, цена курса лечения составит около $400 тыс. за первый год лечения и $200 тыс. в последующие два года и далее. В среду Biogen озвучила значительно более высокую цену: $125 тыс. за инъекцию, что означает $750 тыс. за первый год использования и $375 тыс. за каждый последующий год. Прогнозируемый на 2017 г. доход вырос с $92 млн до $428 млн и с $541 млн до $958 млн в 2018 г. Ожидается, что новый препарат можно использовать для лечения других болезней, и по этой причине некоторые эксперты полагают, что рынок препарата Spinraza может составить более $2 млрд в год к 2020-2022 г.

На фоне слабой предпраздничной активности на бирже акции Biogen и Ionis за неделю выросли незначительно. Акции BIIB за неделю подорожали на 1,38% и на торгах 29 декабря стоили $287,03. 

В настоящее время Biogen и Ionis являются единственными правообладателями препарата от СМА и уже в ближайшее время могут занять почти весь рынок СМА. Одобрение препарата Spinraza привело к падению акций компании AveXis Inc. (AVXS, NASDAQ) на 5,9%. AveXis также разрабатывает препарат для лечения СМА.