Sangamo Therapeutics успешно испытала генную терапию: акции подорожали почти на 30%

Биотехнологическая компания Sangamo Therapeutics Inc. (SGMO, NASDAQ) совместно с партнером Pfizer Inc. (PFE, NYSE) сообщили об успехе испытаний фазы I/II генной терапии SB-525, нацеленной на лечение пациентов с тяжелой формой гемофилии А. После сообщений итогов испытаний акции SGMO подорожали на 28,96% до $12,29 на торгах 2 апреля.

Во время испытаний было показано, что генная терапия SB-525 хорошо переносится пациентами. Кроме того, была доказана зависимость эффективности воздействия от величины дозы терапии. То есть, пациенты, принимавшие более высокие дозы SB-525, имели более высокий рост активности фактора свертывания крови VIII.

Гемофилия А (классическая гемофилия) - это генетическое заболевание, связанное с дефицитом белка фактора свертывания крови VIII. То, что пациенты с этим типом гемофилии хорошо реагируют на лечение SB-525, является хорошим признаком того, что в будущем Sangamo Therapeutics может получать эффективный препарат.

В то же время, необходимо учитывать, что пока Sangamo Therapeutics проводила исследование лишь на небольшой группе пациентов. Важно будет изучить, как именно терапия работает в длительном периоде и на большей группе. В частности, в ближайшее время компания намерена зарегистрировать исследование на 3-5 пациентах, которые получат максимальную дозу SB-525.

Для Sangamo Therapeutics было очень важно добиться успеха в исследовании SB-525, так как ранее компания получила разочаровывающие результаты испытаний двух генных терапий - SB-318 и SB-913. Теперь же одна из важнейших задач для Sangamo Therapeutics - получить подтверждение результатов SB-525, полученных в фаза I/II. В случае успеха Sangamo Therapeutics может получить востребованный препарат с высоким потенциалом продаж.

Акции SGMO могут стать небольшой частью долгосрочного инвестиционного портфеля.




Новости Nasdaq

Другие новости по теме: