Spark Therapeutics получила одобрение на генную терапию

Биотехнологическая компания Spark Therapeutics Inc. (ONCE, NASDAQ) получила одобрение от консультативного комитета Управления по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) относительно первой генной терапии для лечения наследственного заболевания сетчатки.

На прошлой неделе консультативный комитет FDA единогласно дал добро на терапию редкого генетического заболевания глаз, ведущего к слепоте в детском и подростковом возрасте. Заболевание поражает сетчатку, ведет к ее дистрофии и в дальнейшем к слепоте. Примерно половина пациентов теряют зрение в возрасте до 16 лет.

Генная терапия, разработанная Spark, влияет на связанную с геном RPE65 мутацию, которая вызывает дистрофию сетчатки.

Метод лечения Spark называется voretigene neparvovec и представляет собой модифицированную версию безвредного вируса, который помещает здоровую версию дефектного гена в глаз посредством инъекции.

Во время испытаний примерно у 90% пациентов отмечалось улучшение зрения, особенно в темное время суток и в тусклом свете, хотя полностью зрение не восстановилось ни у кого.

При принятии решения об одобрении генной терапии от Spark Therapeutics специалисты FDA не обязательно последуют рекомендациям своего консультативного комитета. Но на практике мнение комитета часто играет решающую роль. В случае получения одобрения от регулятора Spark Therapeutics планирует выпустить генную терапию под названием Luxturna.
Только в США от 1000 до 2000 пациентов с этой редкой мутацией генов, и Spark Therapeutics уже работает над тем, чтобы обеспечить максимальному количеству из них доступ к генной терапии. Точная стоимость лечения пока не сообщается.

Аналитики Cowen предполагают, что терапию Luxturna к 2022 г. получат 1475 пациентов в США, что принесет Spark около $1,47 млрд выручки. После одобрения в ЕС Luxturna сможет принести дополнительные $750 млн к этому же периоду.

На торгах 13 октября акции ONCE подешевели на 2,29% до $84,23. Рост ценных бумаг с начала года превысил 68%, акции торгуются на 140,18% выше 52-недельных минимумов. Рыночная капитализация достигла $3,09 млрд.

Новости Nasdaq